神济昌华主要聚焦中枢神经系统疾病,特别是神经退行性疾病和脑损伤,包括肌萎缩侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS)、脑卒中(Stroke)、额颞叶痴呆症(Frontotemporal dementia,FTD)、阿尔兹海默症(Alzheimer's disease, AD)、帕金森病(Parkinson's disease, PD)。
肌萎缩侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS)在中国又被称为渐冻症,常表现为上运动和下运动神经元损伤,以及全身的肌肉逐渐无力和萎缩。ALS发病率在欧美大约2.2/10万,中国约4/10万,每年新增3-5万病人,病人的平均发病年龄55岁左右,生存期3-5年。对于ALS,全球目前处于没有有效治疗药物状态。最新研究表明,95%以上ALS病人有RNA结合蛋白(包括TDP-43和FUS等)的病理特征,提示RNA结合蛋白功能紊乱可能参与疾病的发生发展。神济昌华科学顾问委员会主席,清华大学医学院贾怡昌教授在清华大学的团队,成功构建了多个RNA结合蛋白ALS突变的动物模型,并在这些动物模型上,开发多个ALS的治疗靶点。神济将在未来2-3年,将这些研究成果推向临床,惠及到病人。
额颞叶痴呆(Frontotemporal dementia, FTD)是一大类认知功能障碍疾病,主要表现为情绪冲动、注意受损、言语功能下降等,其发生是由于前额叶和颞叶神经元丢失所导致。对于FTD,目前还没有有效治疗方法。最新研究表明,ALS和FTD在疾病病理特征和致病突变上有重叠,提示RNA结合蛋白功能紊乱可能解释一大类FTD病人的发病。神济昌华在ALS上的临床转化,有可能惠及到一大类FTD病人。
帕金森病(PD)是仅次于阿尔茨海默病(AD)的常见神经退行性疾病,全球约有1000多万患者。其主要病理学特征为黑质多巴胺能神经元丢失和路易小体的形成。PD患者除了运动障碍表现外,还有睡眠、认知和情感等方面的异常。现有的治疗手段(包括左旋多巴以及深部脑刺激疗法)都仅能部分缓解病人的症状,而无法逆转PD的进程。神济昌华基于抗氧化的神经保护基因治疗和蛋白多肽药物,有可能缓解PD的发展并惠及PD患者。
阿尔兹海默病(Alzheimer‘s disease, AD)占老年人痴呆症的70%左右,主要表现为记忆、思维、判断和学习能力在内的大脑功能渐进的衰退。在美国,大约10%的65岁及以上老年人患有阿尔兹海默病。遗传因素占AD患病的5%-15%,除家族性遗传(例如APP和Presenilin等)以外,ApoE单核苷酸多态性(SNP)被认为和AD发生密切相关。AD的病理特征,包括β-淀粉样蛋白沉积、老年斑、神经元纤维缠结以及tau蛋白水平升高。由于目前药物只能短暂并且非常有限地改善AD患者的临床表征,临床上AD存在巨大的未满足需求。最新研究表明,40%左右的AD病人有TDP-43的病理,提示RNA结合蛋白的功能紊乱可能也是AD致病的重要途径。神济昌华在ALS上的机制研究和临床转化,有可能惠及到一大类发病机制相似的AD病人。
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