神济昌华的研发管线依托清华大学医学院贾怡昌教授实验室的源创科研成果，开发神经系统疾病的全新药物靶点，现阶段有基因治疗、基因编辑、以及重组蛋白等研发管线，目前已完成主要管线（包括创新药物和领先技术）的10多项国际国内专利申请和布局。

神济昌华拥有国际先进的针对神经系统疾病的动物模型。利用基因定点敲入技术，公司把病人基因突变敲入到小鼠、果蝇和巴马猪的相应基因位点。神济昌华独有动物模型，相较于传统的以突变基因过表达为代表的转基因小鼠模型，能够更好地还原了疾病致病突变的遗传特征，反映了疾病的发病进程。这些动物模型为更好地研究疾病的发病机制和评价相关的药物提供了条件。

神济昌华尊重可靠的基础科研成果，着力于构建合理的疾病模型，在此基础上开发创新药物靶点；神济重视筛选新型的中枢系统高选择性和高通透性的AAV血清型，着力打造新的神经系统疾病基因治疗的递送工具，服务未来中枢系统疾病的基因递送的重大需求；神济专注新的中枢系统基因编辑方法，基因的表达调控方法，和神经细胞特异性基因表达方法，助力中枢系统疾病的基因治疗新方案。

神济昌华原始创新植根于清华大学和自身的研发中心，并与临床医生、患者、监管部门、CRO公司、社会机构、社会资本保持密切合作，通过整合各方资源，凝聚全社会力量推动ALS的药物研发及临床实验，以期加速攻克包括ALS在内的一大类严重危害人民健康的神经系统疾病。