神济昌华和派真生物合作筛选靶向神经系统的新型AAV衣壳，打造创新筛选平台，助力基因治疗相关药物开发，造福广大患者。

神济昌华和派真生物合作筛选靶向神经系统的新型AAV衣壳，根据最新AAV衣壳蛋白结构来选择衣壳表面的蛋白序列，随机替换或插入多个氨基酸，合成出AAV人工变异衣壳库。通过在体外人工血脑屏障、猕猴AAV人工变异衣壳库鞘内注射、和绒猴变异衣壳库静脉注射的三种筛选方式，结合高通量测序和人工智能，得到靶向非人灵长类神经系统的高选择性和高通透性的新型AAV衣壳，进而最大程度上增加后续临床试验和临床应用的可行性。

聚焦神经系统疾病的小核酸药物研发，提供神济昌华特有的“疾病突变基因修饰”的治疗方案。

神济昌华专注于神经系统疾病的治疗，其小核酸药物开发平台涵盖序列设计、化学修饰、筛选和递送等模块。根据精准医疗的策略，设计定制的序列库;使用疾病细胞系模型、患者诱导的多潜能干细胞以及动物模型进行体内外的筛选；评估药物活性和脱靶效应，开发特异性针对致病基因的小核酸药物，干预疾病进程。